Bu ay ABD’de, Vertex’in 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığının tedavisine yönelik CRISPR tabanlı bir terapi olan “Casgevy”yi onaylandı. Bu dönüm noktası niteliğindeki onay, terapötiği genel pazara ulaşan birinci genetiği değiştirilmiş tedavi haline getirdi.
Beta talasemi ismi verilen diğer bir kan hastalığı için de İngiltere’deki düzenleyicilerden yeşil ışık alan Casgevy, bir hastaya genetiği değiştirilmiş kök hücrelerin tek bir infüzyonu ile uygulanarak çalışıyor. Casgevy alan klinik çalışma iştirakçileri, bir yıla kadar bir müddet boyunca, damarlardaki kan akışının engellenmesinden kaynaklanan periyodik çok ağrı atakları üzere orak hücre hastalığına bağlı semptomlardan kurtulabildi.
CRISPR tabanlı gen düzenlemede büyük yol katedildi
Bir insanın DNA iplikçiklerinin belli bölgelerini değiştiren CRISPR’ın bir vakitler çok uzak bir bilimsel yenilik olduğu düşünülüyordu. İnsan hücreleri birinci kere 2016 yılında Çin’deki klinik deneylerde CRISPR kullanılarak değiştirildi. On yıldan kısa bir mühlet sonra, bu dönüm noktası niteliğindeki onaylar, düzenleyicilerin HIV, kanser ve yüksek tansiyon üzere şeyleri tedavi edebilen öbür CRISPR tabanlı tedaviler için gelecekte onay almasına yer hazırladı. tansiyon. FDA’nın Biyolojik Kıymetlendirme ve Araştırma Merkezi bünyesindeki Terapötik Eserler Ofisi yöneticisi Nicole Verdun, yakın tarihli bir basın bülteninde “Gen terapisi daha maksada yönelik ve tesirli tedaviler sağlama vaadini taşıyor” dedi.
